home>mypoint>archiv>2009022001.xml Artikel teilen:

Vielversprechende neue Therapie

Gemeinsam mit deutschen Medizinern hat Prof. Lothar Zimmerhackl von der Univ.-Klinik für Pädiatrie I eine neue Therapie für das atypische hämolytisch-urämische Syndrom entwickelt. Im New England Journal of Medicine berichten die Forscher von der überaus erfolgreichen Behandlung einer schwer erkrankten Patientin. Nun wird in einer klinischen Studie die Wirksamkeit der Therapie geprüft.

Das hämolytisch-urämische Syndrom (HUS), auch Gasser-Syndrom genannt, ist eine seltene Erkrankung, von der in Österreich und Deutschland jedes Jahr etwa 200 bis 250 neue Fälle auftreten, von diesen sind ungefähr 5% atypisch. Für eine 37 jährige Patientin in Deutschland hätte sie beinahe das Todesurteil bedeutet. Nach einer durch die Erkrankung notwendig gewordenen Nierentransplantation traten die Symptome erneut auf und die Patientin musste ein zweites Mal transplantiert werden. Die Prognosen waren schlecht, als Prof. Lothar Zimmerhackl die Behandlung mit einem 2007 neu zugelassenen Medikament empfahl. Dieses wurde bis dahin nur bei der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) eingesetzt. Der Wirkstoff Eculizumab unterbindet dabei die Zerstörung der roten Blutkörperchen (Erythrozyten). In dem Fall der HUS-Patientin, über den die Forscher nun im New England Journal of Medicine berichten, schlug die Therapie sehr gut an. Nach nur einer Behandlung war die Patientin von ihrem Leiden kuriert.

Zerstörungsprozesse aufhalten

Die Wissenschaftler führten in dem Fall in Zusammenarbeit mit Priv.-Doz. Andreas Janecke von der Sektion für Klinische Genetik weitere genetische Abklärungen durch und fanden einen Defekt im Komplementsystem der Patientin. Dieses bildet einen wichtigen Teil der menschlichen Immunabwehr: Plasmaproteine unterstützen dabei die Abwehr von Mikroorganismen wie Bakterien, Viren, Pilze und Parasiten. Gerät das Komplementsystem aus dem Gleichgewicht, können diese Proteine auch zellzerstörende Eigenschaften haben und zu starken Gewebeschäden führen. Im Fall der deutschen Patientin kam es zu einer starken Zerstörung von Blutplättchen (Thrombozyten) und zu beträchtlichen Zellschäden in den Nieren. „Wir konnten in einer idealen Kooperation die Ursache aufspüren und der Patientin helfen“, erklärt Prof. Zimmerhackl. „Nun wollen wir diese Untersuchungen weiterführen und im Rahmen einer großen internationalen Studie an Kindern und Erwachsenen den Erfolg der Behandlung überprüfen“, ergänzt Dr. Johannes Hofer, der im Rahmen eines Jubiläumsfonds-Projekts der Österreichischen Nationalbank federführend für die entsprechenden Laboruntersuchungen verantwortlich zeichnet.

Erfolgreiche Kooperation

Grundlage für die Studie ist ein internationales Register, das die Innsbrucker Mediziner im Rahmen des Kompetenzzentrums für pädiatrische Studien (KIDS-IP) gemeinsam mit dem Koordinierungszentrum für Klinische Studien (KKS) eingerichtet haben. Darin werden Daten von HUS-Patienten aus Mitteleuropa, der Türkei, USA und Kanada ausgewertet. Darüber hinaus stehen die Innsbrucker Ärzte rund um Prof. Zimmerhackl mit ihrem Know-how online beratend bei der Behandlung von Patienten von Litauen bis Pakistan zur Seite. Im Mai treffen sich rund 150 Forscherinnen und Forscher aus aller Welt in Innsbruck, um über die Erkrankung und die neuen Therapien zu diskutieren. „Unsere Untersuchungen zu Eculizumab könnten sich auch als Modellfall für die Behandlung anderen Krankheiten wie Asthma oder rheumatoiden Erkrankungen erweisen“, sagt Zimmerhackl. „Wenn die Methode erfolgreich ist, werden sich die Indikationen rasch ausbreiten.“

Ihren Ursprung nahm die erfolgreiche Innsbrucker Initiative übrigens in einer Kooperation von Prof. Zimmerhackl mit Prof. Manfred Dierich, einem ausgewiesenen Experten für das Komplementsystem. „Mit ihm habe ich diese Ideen entwickelt und er steht uns auch immer wieder zur Verfügung, wenn es Details dieser Erkrankungen zu klären gilt“, betont Prof. Zimmerhackl.